Zolgensma 2.0X10E13gV/mL Suspensão injetável – 2 Frascos-Ampolas com 8,3 mL

Para que serve o Zolgensma?

Zolgensma 2,0×10¹³ gV/mL suspensão injetável (onasemnogene abeparvovec) é uma terapia gênica indicada para o tratamento de pacientes pediátricos com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, doença genética grave que compromete os neurônios motores e a função muscular. O medicamento fornece uma cópia funcional do gene SMN1 às células do paciente, promovendo a produção da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN). É administrado em dose única por via intravenosa, exclusivamente em ambiente hospitalar.

Como usar o Zolgensma

Modo de uso

• Administrar exclusivamente por via intravenosa, em ambiente hospitalar, por profissional de saúde habilitado
• Antes da administração, o médico realizará testes de anticorpos, função hepática e contagem de plaquetas
• O paciente receberá corticoterapia sistêmica antes e após a infusão, conforme orientação médica

Posologia

• Dose única, calculada conforme o peso corporal, administrada por infusão intravenosa lenta em hospital
• Após a administração, o paciente será monitorado com exames de sangue por pelo menos 3 meses

Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.

Quando não devo usar o Zolgensma?

• Quando não houver indicação clínica reconhecida pelo médico especialista
• Pacientes com anticorpos anti-AAV9 em títulos elevados, conforme avaliação médica prévia

Advertências e cuidados

• Risco de lesão hepática grave, incluindo insuficiência hepática e morte: realize exames de sangue regulares por pelo menos 3 meses; sinais de alerta são vômitos, icterícia e redução do estado de alerta
• Risco de trombocitopenia (queda de plaquetas): monitore hematomas ou sangramentos anormais, especialmente nas 2 primeiras semanas
• Infecções antes ou após a administração podem causar complicações graves; cuidadores devem adotar práticas de prevenção
• Administrar somente em centros especializados com experiência em terapias gênicas e AME